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近日，葛蘭素史克（ＧＳＫ）宣布與韓國生物技術公司ＡＢＬ Ｂｉｏ達成一項全球許可協議，將通過ＡＢＬ Ｂｉｏ的血腦屏障（ＢＢＢ）遞送平臺Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ，重點開發神經退行性疾病藥物，包括抗體、多核苷酸或寡核苷酸。
該協議的總價值可能高達２０．７５億英鎊（約１９６億元人民幣），外加分級特許權使用費。這項合作有望顯著影響兩家公司的研發管線，并為治療中樞神經系統疾病帶來新的突破。
０１
為何是ＡＢＬ Ｂｉｏ？
ＧＳＫ是一家全球性的醫藥保健公司，專注于呼吸系統、免疫學、炎癥、腫瘤、ＨＩＶ和傳染病等治療領域。近年來，ＧＳＫ對神經科學領域的興趣日益濃厚，通過一系列合作展現了其在該領域的戰略布局。
ＡＢＬ Ｂｉｏ是一家韓國生物技術公司，專注于研發免疫腫瘤學和神經退行性疾病領域。ＡＢＬ Ｂｉｏ擁有血腦屏障（ＢＢＢ）遞送平臺Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ。此前，ＡＢＬ Ｂｉｏ曾與賽諾菲達成許可協議，針對帕金森病治療候選藥物（ＡＢＬ３０１）進行合作，該藥物也采用了Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ技術。
ＡＢＬ Ｂｉｏ一直以來都專注于神經退行性疾病的研究，其核心專長在于克服血腦屏障，這是中樞神經系統藥物開發的主要障礙，因此，對于尋求進入或擴大該領域業務的大型制藥公司而言，ＡＢＬ Ｂｉｏ是一個極具吸引力的合作伙伴。
中樞神經系統（ＣＮＳ）疾病，尤其是神經退行性疾病，存在著巨大的未滿足醫療需求。血腦屏障（ＢＢＢ）作為一道保護屏障，能夠阻止有害物質進入大腦，但也阻礙了藥物向大腦的有效遞送。
Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ 旨在克服現有藥物難以穿過血腦屏障的局限性，通過靶向胰島素樣生長因子 １ 受體 （ＩＧＦ１Ｒ），能夠有效促進治療分子穿過血腦屏障，從而實現藥物向大腦的高效遞送。
Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ靶向ＩＧＦ１Ｒ以實現穿透血腦屏障的能力，表明其具有向中樞神經系統遞送治療藥物的特異性和潛在高效性機制。此外，Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ在遞送不同類型治療分子方面的多功能性，使其成為解決具有不同潛在機制的各種神經退行性疾病的寶貴平臺。這種適應性使得ＧＳＫ有可能利用該平臺開發針對多種疾病的治療方法，從而提高其在許可協議中的投資回報。
０２
新型神經退行性疾病療法
阿爾茨海默病
阿爾茨海默病在全球范圍內高發，估計有５５００萬患者，預計到２０５０年將超過１．３億。該疾病存在巨大的未滿足醫療需求，除了暫時緩解癥狀外，有效的治療方法非常有限。阿爾茨海默病給社會帶來了巨大的經濟負擔，估計每年約為１萬億美元。近期在疾病修飾療法方面的進展帶來了一些希望，但也突顯了對進一步創新的持續需求。
目前，阿爾茨海默病的發病率高，且缺乏有效治療方法能夠為開發創新療法的公司帶來了巨大的市場機遇。全球人口老齡化將繼續推動阿爾茨海默病病例的增加，這凸顯了尋找疾病修飾療法的緊迫性。
帕金森病
帕金森病的發病率不斷上升，在早期檢測、疾病修飾療法以及針對運動和非運動癥狀的有效治療方面存在顯著的未滿足需求。左旋多巴仍然是最有效的藥物治療方法，但許多有前景的改進療法在臨床試驗中均未能顯示出療效。疼痛、睡眠障礙和抑郁等非運動癥狀嚴重影響患者的生活質量。
盡管左旋多巴為帕金森病提供了有效的癥狀緩解，但缺乏疾病修飾療法和針對非運動癥狀的治療方法凸顯了巨大的未滿足需求，而此次合作有可能解決這些需求。開發能夠減緩或阻止帕金森病進展并緩解非運動癥狀負擔的療法將顯著改善患者的生活。
０３
合作的潛在影響
此次合作使ＧＳＫ能夠獲得一項經過驗證的穿越血腦屏障技術，從而顯著增強其在中樞神經系統藥物開發方面的能力。此次合作可能促成針對主要神經退行性疾病的新型疾病修飾療法的開發，從而擴大ＧＳＫ在高增長領域的業務范圍。
通過首付款和潛在的里程碑付款，此次合作為ＡＢＬ Ｂｉｏ提供資金支持，同時再次驗證Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺技術的價值。通過成功產品的分級特許權使用費，ＡＢＬ Ｂｉｏ有望獲得長期收入。
ＧＳＫ憑借其雄厚的資源和全球影響力，通過此次合作加碼中樞神經系統市場，可能會重塑競爭格局，并推動神經退行性疾病治療藥物開發領域的進一步創新。此次合作可能會促使其他制藥公司加大對中樞神經系統研發的投入，從而形成一個更具活力和競爭力的市場。
小結
Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺有望克服中樞神經系統藥物遞送的挑戰，為治療神經退行性疾病開辟新的途徑。此次合作的成功將取決于ＧＳＫ能否有效地利用Ｇｒａｂｏｄｙ－Ｂ平臺在臨床試驗中開發出安全有效的藥物。中樞神經系統藥物開發的高失敗率仍然是一個顯著的風險。同時該合作體現了大型制藥公司與創新生物技術公司之間日益增長的合作趨勢，以解決像中樞神經系統疾病這樣復雜的治療挑戰，并將在加速新型藥物開發方面發揮越來越重要的作用。
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